第 3 章 估计与单样本检验（Estimation & 1-Sample Test）

对应课件 3 Estimation & 1-Sample Test.pdf，覆盖 Rosner 第 6、7 章。 本章是统计推断的开端：先讲点估计 + 区间估计（确定参数的"位置"和"不确定性"），再讲假设检验（判断参数是否等于某个特定值）。

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1. 估计（Estimation, Ch.6）

1.1 估计 vs 假设检验

	估计（Estimation）	假设检验（Testing）
目的	给出参数的具体取值或区间	判断参数是否等于某特定值
输出	$\hat{\mu }=\overline{x},\hat{\sigma }=s,\hat{\rho }=r$；CI	"拒绝 / 不拒绝 $H_0$"，p 值

一句话区别：估计回答"是多少"，检验回答"是不是"。

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1.2 随机抽样（Random Sampling）

为什么强调"随机"？只有随机样本才能用概率论的工具推断总体。

例：从 1000 名精神分裂患者中抽 100 人参加研究，应该用计算机生成随机序号。

RCT（随机对照试验）关键点：

• 受试者随机分配到不同治疗组（"arms"）
• 块随机化（Block Randomization）：每 10 个受试者一块，5 人 A 组、5 人 B 组，保证试验过程中两组人数始终接近平衡
• 随机化使两组的人口学特征/基线指标接近 → 能把"治疗效果"和"群体差异"分开

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1.3 样本均值的性质

设 $X_1,\dots ,X_n$ 来自总体（均值 $\mu$、方差 ${\sigma }^2$）：

$$\overline{X}=\frac{1}{n}\sum X_i=\hat{\mu }$$

• 无偏性：$E(\overline{X})=\mu$
• 方差：$\mathrm{Var}(\overline{X})={\displaystyle \frac{{\sigma }^2}{n}}$
• 均值的标准误（SEM）：

$$\mathrm{SEM}=\frac{\sigma }{\sqrt{n}}\text{估计为}\frac{s}{\sqrt{n}}$$

直觉：样本量增加 4 倍，SEM 减半，估计精度翻倍。

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1.4 中心极限定理（CLT）

情形 1：若 $X\sim N(\mu ,{\sigma }^2)$，则

$$\overline{X}\sim N(\mu ,\frac{{\sigma }^2}{n})\text{（精确）}$$

情形 2：若 $X$ 不一定正态但有限均值方差，则当 $n$ 足够大：

$$\overline{X}\dot{\sim }N(\mu ,\frac{{\sigma }^2}{n})$$

关键直觉：单次掷骰子是均匀分布；但许多次掷骰子的"平均点数"分布呈现钟形 → 这就是 CLT 的可视化。

例：1 岁以下儿童身高 $\mu =20$ 英寸、$\sigma =4$ 英寸，抽 $n=64$：

$$P(20<\overline{X}<21)=P(0<Z<\frac{1}{4/\sqrt{64}})=P(0<Z<2)\approx 0.4772$$

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1.5 正态均值的置信区间（已知 $\sigma$）

由 CLT：

$$P(\mu -1.96\frac{\sigma }{\sqrt{n}}<\overline{X}<\mu +1.96\frac{\sigma }{\sqrt{n}})\approx 0.95$$

变形为对 $\mu$ 的区间：

$$\boxed{{\displaystyle \overline{X}\pm Z_{1-\alpha /2}\cdot \frac{\sigma }{\sqrt{n}}}}$$

这是 $100(1-\alpha )\mathrm{\%}$ 置信区间。

CI 的正确解释：在多次重复抽样下，约有 $(1-\alpha )$ 比例的 CI 会覆盖真实的 $\mu$；它不等于"$\mu$ 落在这个区间的概率为 95%"（$\mu$ 是固定常数，不是随机变量）。

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1.6 $\sigma$ 未知时的 t 区间

$\sigma$ 未知 → 用 $s$ 代替 → 多了一份"估计的不确定性" → 分布从正态变 t：

$$t=\frac{\overline{X}-\mu }{s/\sqrt{n}}\sim t_{n-1}$$

置信区间：

$$\overline{X}\pm t_{n-1,1-\alpha /2}\cdot \frac{s}{\sqrt{n}}$$

t 分布性质：

• 比标准正态尾巴更厚（不确定性更大）
• 自由度 $d=n-1$，$d\to \mathrm{\infty }$ 时趋近 $N(0,1)$
• 例：$t_{20,0.975}=2.086$，$z_{0.975}=1.96$

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例：CI 计算

16 名癌症患者实验治疗，存活时间 $\overline{X}=14.5$ 月，$s=5$ 月。求 90% CI：

• $\alpha =0.10$，$\alpha /2=0.05$
• 自由度 $df=15$，$t_{15,0.95}=1.753$
• SE = $s/\sqrt{n}=5/4=1.25$
• CI = $14.5\pm 1.753\times 1.25=(12.31,16.69)$

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1.7 方差的点估计与区间估计

点估计（无偏）：

$$S^2=\frac{1}{n-1}\sum (x_i-\overline{x}{)}^2,E(S^2)={\sigma }^2$$

${\chi }^2$ 分布：

• 由 $d$ 个独立标准正态平方和定义
• 总是非负，右偏
• 自由度越大越对称，$d\to \mathrm{\infty }$ 时近似正态
• 不对称，所以上、下分位数没有简单关系，要分别查表

关键关系（要求总体正态！）：

$$\frac{(n-1)S^2}{{\sigma }^2}\sim {\chi }_{n-1}^2$$

${\sigma }^2$ 的 $(1-\alpha )$ 置信区间：

$$\boxed{{\displaystyle (\frac{(n-1)S^2}{{\chi }_{n-1,1-\alpha /2}^2},\frac{(n-1)S^2}{{\chi }_{n-1,\alpha /2}^2})}}$$

注意分母大小关系：${\chi }_{1-\alpha /2}^2$ 大 → 上界变小左；${\chi }_{\alpha /2}^2$ 小 → 下界变大右。即大分位数对应区间下界！

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例：测量仪器方差

3 个数据 $\{4.1,5.2,10.2\}$，仪器声称 $\sigma =2$（即 ${\sigma }^2=4$）。求 90% CI：

• $S^2=10.57$，$n=3$，$df=2$
• ${\chi }_{2,0.95}^2=5.99$，${\chi }_{2,0.05}^2=0.103$
• CI = $({\displaystyle \frac{2\cdot 10.57}{5.99}},{\displaystyle \frac{2\cdot 10.57}{0.103}})=(3.53,206.1)$
• 4 在区间内 → 仪器声称合理

区间宽到天上去了，因为 $n=3$ 极小！

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1.8 二项参数 $p$ 的估计

Bernoulli 试验：$X_i=1$（概率 $p$）或 $0$（概率 $q=1-p$）。

$X=\sum X_i\sim \text{Binomial}(n,p)$，样本比例：

$$\hat{p}=\frac{X}{n},E(\hat{p})=p,\mathrm{Var}(\hat{p})=\frac{pq}{n},\mathrm{SE}(\hat{p})=\sqrt{\frac{pq}{n}}\approx \sqrt{\frac{\hat{p}\hat{q}}{n}}$$

正态近似 CI（条件 $n\hat{p}\hat{q}\ge 5$）：

$$\boxed{{\displaystyle \hat{p}\pm z_{1-\alpha /2}\sqrt{\frac{\hat{p}\hat{q}}{n}}}}$$

样本量小或 $p$ 极端时，要用精确二项区间（计算机求解）。

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1.9 泊松参数 $\lambda$ 的估计

例（Woburn 白血病案例）：1970 年代某镇 12,000 儿童，10 年内 12 例白血病。

$t=12000\times 10=\mathrm{120,000}$ 人年（人时），$X=12\sim \text{Poisson}(\mu )$：

$$\hat{\mu }=X=12,\hat{\lambda }=X/t=0.0001\text{ /人年}$$

正态近似 CI（$\mu$ 大时）：

$$\hat{\mu }\pm z_{1-\alpha /2}\sqrt{X}$$

对发病率 $\lambda$：

$$\boxed{{\displaystyle \hat{\lambda }\pm \frac{z_{1-\alpha /2}\sqrt{X}}{t}}}$$

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1.10 单侧置信区间（One-sided CI）

例：标准癌症治疗 5 年生存率 30%，新疗法 100 人有 40 人存活。问新疗法是否显著优于 30%？

构造上单侧 95% CI（只关心下界）：

$$p>\hat{p}-z_{1-\alpha }\sqrt{\hat{p}\hat{q}/n}=0.4-1.645\sqrt{0.24/100}=0.319$$

→ $p>0.319$，由于 0.30 不在 $(0.319,1)$，拒绝 $H_0$，认为新疗法更好。

历史提醒：FDA 早期不接受单侧检验/CI。原因：单侧"偏向"自己想要的结论，可能掩盖反方向的风险。

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2. 假设检验：单样本（1-Sample Test, Ch.7）

2.1 引例

新血清是否预防感冒？10 人接种，8 人冬季无感冒；已知未接种时无感冒概率为 0.5。

类比法庭：

• $H_0$（零假设）= "无罪推定" = 血清无效
• $H_1$（备择假设）= 血清有效
• 实验者像公诉方，用证据（样本）尝试否定 $H_0$
• 注意：我们只能"拒绝"或"不拒绝" $H_0$，不能"接受" $H_0$（缺乏证据 ≠ 证据缺乏）

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2.2 检验统计量与拒绝域

设检验统计量 $k$ = 10 人中无感冒人数，取值 $\{0,1,\dots ,10\}$，分成两区：

• 拒绝域（Rejection Region）：如 $k\in \{8,9,10\}$，落入则拒绝 $H_0$
• 接受域：其余值，不拒绝 $H_0$

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2.3 两类错误

	$H_0$ 真	$H_0$ 假
拒绝 $H_0$	第一类错误（α）：误判有效	正确（功效 $1-\beta$）
不拒绝 $H_0$	正确	第二类错误（β）：漏判

定义：

• $\alpha =P(\text{拒绝 }{H}_0\mid H_0\text{ 真})$：显著性水平（一般 0.05、0.01、0.10）
• $\beta =P(\text{不拒绝 }{H}_0\mid H_0\text{ 假})$
• 功效（Power） $=1-\beta =P(\text{拒绝 }{H}_0\mid H_0\text{ 假})$

关键关系（样本量固定时）：

• $\alpha$ 与 $\beta$ 此消彼长：缩小拒绝域 → $\alpha$ ↓ 但 $\beta$ ↑
• 想同时降低两类错误 → 必须增大 $n$

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2.4 单样本 z 检验（已知方差）

设 $X_i\sim N(\mu ,{\sigma }_0^2)$。

单侧检验：$H_0:\mu \ge {\mu }_0$ vs $H_1:\mu <{\mu }_0$

检验统计量：

$$z=\frac{\overline{x}-{\mu }_0}{{\sigma }_0/\sqrt{n}}$$

三种等价做法：

1. CI 法：${\mu }_0$ 是否落在 $(1-\alpha )$ CI 内？不在 → 拒绝
2. 临界值法：若 $z<z_{\alpha }$（左尾），拒绝
3. p 值法：$p<\alpha$ → 拒绝

p 值规模建议：

p	含义
$p>0.05$	不显著
$0.01\le p<0.05$	显著
$0.001\le p<0.01$	高度显著
$p<0.001$	极显著

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例：低 SES 母亲新生儿出生体重

• $n=100,\overline{X}=115,s=24$（oz）
• 全国均值 ${\mu }_0=120$，已知 ${\sigma }_0=25$
• $H_0:\mu \ge 120$ vs $H_1:\mu <120$，$\alpha =0.05$

方法 1（CI）：单侧上界 $\overline{X}+z_{1-\alpha }{\sigma }_0/\sqrt{n}=115+1.645\cdot 2.5=119.11$，故 95% 单侧 CI = $(-\mathrm{\infty },119.11)$，120 不在 → 拒绝

方法 2（z 统计量）：

$$z=\frac{115-120}{25/\sqrt{100}}=-2.00<-1.645\Rightarrow \text{拒绝}$$

方法 3（p 值）：$p=P(Z<-2)=0.0228<0.05$ → 拒绝

结论：低 SES 母亲新生儿体重显著低于全国均值。

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2.5 统计显著 vs 临床显著

• 统计显著：p 值低，可能仅因样本量大（"鸡毛蒜皮"被检测出来）
• 临床显著：差异是否在医学/实践中有意义

一项 $n={10}^6$ 的研究可能显示新药把血压降低 0.1 mmHg，p < 0.001，但这点差异临床上毫无意义。

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2.6 双侧检验

$H_0:\mu ={\mu }_0$ vs $H_1:\mu \ne {\mu }_0$：

• 拒绝域分布在两尾，每尾面积 $\alpha /2$
• 临界值 $\pm z_{1-\alpha /2}$
• 双侧 p 值 = $2min[P(Z\le z),P(Z\ge z)]$

双侧 vs 单侧：

• 通常用双侧（不预设方向）
• 单侧检验在已知方向时功效更高，但用前要慎重

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2.7 单样本 t 检验（方差未知）

把 z 检验里的 $\sigma$ 换成 $s$：

$$t=\frac{\overline{x}-{\mu }_0}{s/\sqrt{n}}\sim t_{n-1}$$

例：花生酱罐重

• 厂家声称 12 oz，$n=36$，$\overline{X}=11.92$，$s=0.3$
• $H_0:\mu \ge 12$ vs $H_1:\mu <12$，$\alpha =0.01$
• $t_{\text{obs}}=(11.92-12)/(0.3/\sqrt{36})=-1.6$
• 临界值 $t_{35,0.01}=-2.4377$
• p 值 = 0.0593 > 0.01

结论：$t_{\text{obs}}>t_{\text{critical}}$，不拒绝 $H_0$。即不能在 1% 显著水平下断定罐重不足 12 oz。

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2.8 功效（Power）的计算

设 $X_i\sim N(\mu ,{\sigma }^2)$，$H_0:\mu ={\mu }_0$ vs $H_1:\mu <{\mu }_0$（已知 $\sigma$）。

$$\text{Power}=P(\text{reject }{H}_0\mid \mu ={\mu }_1)=\mathrm{\Phi }(z_{\alpha }+\frac{{\mu }_0-{\mu }_1}{\sigma }\sqrt{n})$$

影响功效的四要素：

因素	变化	Power
显著水平 $\alpha$	$\alpha \downarrow$	↓
效应量 $	\mu_1-\mu_0	$
标准差 $\sigma$	↑	↓
样本量 $n$	↑	↑

直觉总结：信号越强、噪声越小、样本越大、容忍度越高（α 越大），越容易拒绝 $H_0$。

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2.9 样本量计算

由 Power = $1-\beta$ 反解 $n$：

单侧检验：

$$\boxed{{\displaystyle n=\frac{(z_{1-\alpha }+z_{1-\beta }{)}^2{\sigma }^2}{({\mu }_0-{\mu }_1{)}^2}}}$$

双侧检验：把 $z_{1-\alpha }$ 换成 $z_{1-\alpha /2}$。

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例：体重研究样本量

• ${\mu }_0=120,{\mu }_1=115,{\sigma }^2=625(\sigma =25),\alpha =0.05,1-\beta =0.8$
• $z_{0.95}=1.645,z_{0.8}=0.84$

$$n=\frac{(1.645+0.84{)}^2\cdot 625}{5^2}=\frac{6.175\cdot 625}{25}\approx 154.4\Rightarrow n=155$$

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2.10 单样本 ${\chi }^2$ 检验（方差检验）

前提：总体必须近似正态！（比均值检验对正态性更敏感）

例：医疗器械寿命方差，厂家称 ${\sigma }_0^2=0.8$，16 件样本方差 $s^2=1$，问是否超过 0.8？

$$H_0:{\sigma }^2\le 0.8\text{vs}{H}_1:{\sigma }^2>0.8$$

检验统计量：

$${\chi }^2=\frac{(n-1)s^2}{{\sigma }_0^2}\sim {\chi }_{n-1}^2$$

${\chi }_{\text{obs}}^2=15\cdot 1/0.8=18.75$，比较 ${\chi }_{15,0.95}^2$；若 obs > critical 则拒绝。

重要警告：当总体非正态时，方差检验的 p 值、临界值、CI 全都不可靠。

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2.11 单样本二项比例检验

例：母亲患乳腺癌的女性中，乳腺癌患病率 $\hat{p}=400/10000=4\mathrm{\%}$；全国均值 $p_0=2\mathrm{\%}$。问差异显著否？

• 条件：$n{p}_0{q}_0=10000\cdot 0.02\cdot 0.98=196\ge 5$ ✓ 可用正态近似

正态近似检验：

$$z=\frac{\hat{p}-p_0}{\sqrt{p_0{q}_0/n}}=\frac{0.04-0.02}{\sqrt{0.02\cdot 0.98/10000}}=14.29$$

$z$ 极大 → p 值近乎 0，强烈拒绝 $H_0$。

95% 近似 CI：$0.04\pm 1.96\sqrt{0.04\cdot 0.96/10000}=(0.0362,0.0438)$，不含 0.02，与上面结论一致。

精确二项检验（计算机算）：$P(k\ge 400\mid p=0.02)\approx 0$。

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3. 核心公式速查表

场景	检验统计量	分布	CI
均值，$\sigma$ 已知	$z={\displaystyle \frac{\overline{X}-{\mu }_0}{\sigma /\sqrt{n}}}$	$N(0,1)$	$\overline{X}\pm z_{1-\alpha /2}\sigma /\sqrt{n}$
均值，$\sigma$ 未知	$t={\displaystyle \frac{\overline{X}-{\mu }_0}{s/\sqrt{n}}}$	$t_{n-1}$	$\overline{X}\pm t_{n-1,1-\alpha /2}s/\sqrt{n}$
方差（正态总体）	${\chi }^2={\displaystyle \frac{(n-1)s^2}{{\sigma }_0^2}}$	${\chi }_{n-1}^2$	$({\displaystyle \frac{(n-1)s^2}{{\chi }_{n-1,1-\alpha /2}^2}},{\displaystyle \frac{(n-1)s^2}{{\chi }_{n-1,\alpha /2}^2}})$
比例（大样本）	$z={\displaystyle \frac{\hat{p}-p_0}{\sqrt{p_0{q}_0/n}}}$	$N(0,1)$	$\hat{p}\pm z_{1-\alpha /2}\sqrt{\hat{p}\hat{q}/n}$
泊松均值（大样本）	$z={\displaystyle \frac{X-{\mu }_0}{\sqrt{{\mu }_0}}}$	$N(0,1)$	$X\pm z_{1-\alpha /2}\sqrt{X}$

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4. 自测要点（Checklist）

估计

• [ ] 点估计 vs 区间估计 vs 假设检验三者关系
• [ ] CLT：精确情形 vs 近似情形
• [ ] SEM 公式与 $\sqrt{n}$ 法则
• [ ] CI 的正确解释（不要说成 "μ 落在区间的概率为 95%"）
• [ ] 何时用 z 区间，何时用 t 区间
• [ ] ${\chi }^2$ 分布的非对称性
• [ ] 二项 $p$ 的正态近似条件 $n\hat{p}\hat{q}\ge 5$
• [ ] 泊松 $\lambda$ 的人时计算

假设检验

• [ ] $H_0$ 与 $H_1$ 怎样设置（"无罪推定"原则）
• [ ] 第一类错误 $\alpha$ vs 第二类错误 $\beta$
• [ ] 功效 $1-\beta$ 的四个影响因素
• [ ] 为什么 $\alpha$ 与 $\beta$ "此消彼长"
• [ ] 三种等价做法：CI / 临界值 / p 值
• [ ] 单侧 vs 双侧检验的功效与适用场景
• [ ] 统计显著 ≠ 临床显著
• [ ] 样本量公式的导出（从 Power 公式反解）
• [ ] 方差检验对正态性的强敏感性

思考题

1. 一篇论文报告 $p=0.04$，能否直接说"实验组优于对照组的概率是 96%"？为什么不能？
2. 同样的均值差，$n=20$ vs $n=200$ 哪个 p 值更小？哪个临床意义更大？
3. 想用单侧检验，但担心方向错。怎么办？（提示：考虑预设 + 双侧）
4. $n=10$、要做方差检验，但样本明显偏态，能直接套 ${\chi }^2$ 公式吗？