第 2 章 概率分布（Probability Distributions）

对应课件 2 Prob Distributions.pdf，覆盖 Rosner 第 4、5 章。 本章把"概率"具体化：先讨论离散随机变量及其常见分布（二项、泊松），再过渡到连续随机变量及最重要的正态分布，最后讲三种关键的近似关系。

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1. 离散随机变量与概率分布（Ch.4）

1.1 随机变量的定义

随机变量（Random Variable, RV） $X$ 是一个数值量，根据特定概率取不同的值。

• 离散随机变量：取值在一个离散集合上（多为整数）
  • 例 1：掷骰子，$X\in \{1,2,3,4,5,6\}$
  • 例 2：婴儿出生头两年中耳炎发作次数 $X\in \{0,1,2,\dots \}$
• 连续随机变量：取值构成一个连续区间
  • 例：体重 $X\in (0,+\mathrm{\infty })$

区分关键：能不能一个个列出来？能 → 离散；不能（充满整段区间）→ 连续。

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1.2 概率质量函数（Probability Mass Function, PMF）

PMF 给每个可能值 $x$ 分配一个概率 $P(X=x)$。

例：研究对象年龄取整后

$x$	3	4	5	6	7	9
$P(X=x)$	0.5	0.2	0.1	0.1	0.05	0.05

性质：

$$P(X=x)\ge 0,\sum _{x}P(X=x)=1$$

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1.3 期望（Expected Value）与方差

离散变量的期望（理论均值）：

$$\mu =E(X)=\sum _{x}x\cdot P(X=x)$$

例：4 名患者用新药后，治愈人数 $X$ 的理论分布：

$x$	0	1	2	3	4
$P(X=x)$	0.008	0.076	0.265	0.411	0.240

$$E(X)=0(0.008)+1(0.076)+2(0.265)+3(0.411)+4(0.240)=2.799$$

100 名医生实际观察到的样本均值 $\overline{X}=2.77$，与 $\mu$ 接近。统计推断就是要"用样本去检验理论分布是否合适"。

方差：

$$\mathrm{Var}(X)=E[(X-\mu {)}^2]=\sum _x(x-\mu {)}^{2}P(X=x)$$

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1.4 二项分布（Binomial Distribution）

适用场景：

• $n$ 次独立试验
• 每次只有两种结果（成功/失败）
• 每次成功概率 $p$ 保持不变，失败 $q=1-p$

记作 $X\sim \text{Binomial}(n,p)$ 或 $B(n,p)$。

PMF：

$$P(X=k)=(\genfrac{}{}{0ex}{}{n}{k})p^k(1-p{)}^{n-k},k=0,1,\dots ,n$$

期望与方差：

$$E(X)=np,\mathrm{Var}(X)=np(1-p)=npq$$

直觉：每一次试验贡献期望 $p$、方差 $p(1-p)$，独立相加共 $n$ 次。

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1.5 泊松分布（Poisson Distribution）

适用场景：单位时间/空间内罕见事件的发生次数。

核心假设（在小区间 $\mathrm{\Delta }t$ 内）：

1. 发生 1 次事件的概率 $\approx \lambda \mathrm{\Delta }t$
2. 发生 0 次事件的概率 $\approx 1-\lambda \mathrm{\Delta }t$
3. 发生 $\ge 2$ 次事件的概率 $\approx 0$
4. 平稳性：单位时间发生率 $\lambda$ 不随时间变化（疫情时此假设易破坏）
5. 独立性：不同时间区间内的事件相互独立

PMF：在长度 $t$ 的时段内观察到 $k$ 次事件：

$$P(X=k)=\frac{e^{-\mu }{\mu }^k}{k!},k=0,1,2,\dots$$

其中 $\mu =\lambda t$（时段 $t$ 内的期望次数）。

期望与方差：

$$\boxed{{\displaystyle E(X)=\mathrm{Var}(X)=\mu }}$$

关键性质：均值 = 方差。这也是判断数据是否服从泊松分布的常用线索。

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例：伤寒死亡数

设 1 年内伤寒死亡服从 $\text{Poisson}(\mu =4.6)$，问 6 个月内死亡数分布？

由于 $\mu =\lambda t$，把时长缩短为 0.5 年：

$$\tilde{\mu }=4.6\times 0.5=2.3$$

故 $X\sim \text{Poisson}(2.3)$：

$$P(X=k)=\frac{e^{-2.3}(2.3{)}^k}{k!}$$

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泊松分布的推导（从二项分布的极限）

把时间 $t$ 等分为 $n$ 个小段 $\mathrm{\Delta }t=t/n$，每段成功概率 $p=\lambda \mathrm{\Delta }t$：

$$P(X=k)=(\genfrac{}{}{0ex}{}{n}{k}){\left(\frac{\lambda t}{n}\right)}^k{(1-\frac{\lambda t}{n})}^{n-k}$$

当 $n\to \mathrm{\infty }$：

• $(\genfrac{}{}{0ex}{}{n}{k})\approx {\displaystyle \frac{n^k}{k!}}$
• ${(1-{\displaystyle \frac{\lambda t}{n}})}^n\to e^{-\lambda t}$

得到：

$$P(X=k)=\frac{e^{-\lambda t}(\lambda t{)}^k}{k!}$$

物理含义：把"$n$ 次小试验、每次微小概率"拉到极限 → 泊松分布。

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1.6 泊松对二项的近似（Poisson ≈ Binomial）

当 $n$ 大、$p$ 小、$np=\lambda$ 适中时：

• 二项均值 $np$，方差 $np(1-p)\approx np$（$p$ 小则 $1-p\approx 1$）
• 均值 ≈ 方差，与泊松一致

经验法则：$n\ge 100$ 且 $p<0.01$ 时近似良好。

$$\text{Binomial}(n,p)\approx \text{Poisson}(np)$$

例对比：$n=100,p=0.01$：

• 精确：$P(X=k)=(\genfrac{}{}{0ex}{}{100}{k})(0.01{)}^k(0.99{)}^{100-k}$
• 近似：$P(X=k)={\displaystyle \frac{e^{-1}}{k!}}$

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1.7 应用：临床试验毒性早期停止（Stopping Rules）

176 名受试者两组随机分组，分别在 25%、50%、75% 入组时审视毒性数据：

• 每组分别 22、44、66 例
• 假设毒性概率 $p=0.05$，毒性数 $\sim \text{Binomial}(n,p)$
• 设阈值满足 $P(X\ge k)\le 0.025$（97.5 百分位）：
  • $n=22$：$k\ge 3$
  • $n=44$：$k\ge 5$
  • $n=66$：$k\ge 7$

实际中可用 Poisson 近似来快速估算这些临界值。

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2. 连续随机变量与正态分布（Ch.5）

2.1 概率密度函数（PDF）

连续随机变量 $X$ 的概率分布由 PDF $f(x)$ 描述：

• 不再用 $P(X=x)$（连续变量任一点概率为 0）
• 区间概率 = 曲线下面积：

$$P(a\le X\le b)={\int }_a^{b}f(x)dx$$

• 总面积为 1：${\int }_{-\mathrm{\infty }}^{+\mathrm{\infty }}f(x)dx=1$

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2.2 正态（高斯）分布

符号：$X\sim N(\mu ,{\sigma }^2)$

PDF：

$$f(x)=\frac{1}{\sigma \sqrt{2\pi }}\exp (-\frac{(x-\mu {)}^2}{2{\sigma }^2})$$

参数含义：

• $\mu$：分布的中心（期望）
• ${\sigma }^2$：方差，控制分布的宽窄
• 形态：钟形、对称、单峰

两条曲线对比：

• 同方差不同均值 → 平移
• 同均值不同方差 → 高瘦/扁宽

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2.3 标准正态分布

$$Z\sim N(0,1),f(z)=\frac{1}{\sqrt{2\pi }}{e}^{-z^2/2}$$

标准化（z-score）：任意 $X\sim N(\mu ,{\sigma }^2)$，

$$\boxed{{\displaystyle Z=\frac{X-\mu }{\sigma }\sim N(0,1)}}$$

累积分布函数：

$$\mathrm{\Phi }(z)=P(Z\le z)$$

对称性：

$$\mathrm{\Phi }(-z)=1-\mathrm{\Phi }(z)$$

区间概率换算：

$$P(a\le X\le b)=\mathrm{\Phi }\left(\frac{b-\mu }{\sigma }\right)-\mathrm{\Phi }\left(\frac{a-\mu }{\sigma }\right)$$

经验法则（68-95-99.7）：

区间	概率
$\mu \pm \sigma$	≈ 68.3%
$\mu \pm 2\sigma$	≈ 95.5%
$\mu \pm 3\sigma$	≈ 99.7%

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2.4 正态对二项的近似（CLT）

当 $n$ 大、$p$ 不极端时：

$$X\sim \text{Binomial}(n,p)\approx N(np,np(1-p))$$

判定标准：

• $npq=np(1-p)\ge 5$（最常用），或
• $n$ 大且 $p$ 不接近 0 或 1

何时不可用？

• $n$ 小：分布仍离散且偏
• $p$ 接近 0 或 1：高度偏态

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2.5 Yates 连续性校正（Continuity Correction）

二项是离散的、正态是连续的。直接近似 $P(X=k)$ 会丢精度。校正：把整数点扩展为长 1 的区间：

$$P(a\le X\le b)\approx P(a-0.5\le Y\le b+0.5),Y\sim N(np,npq)$$

特殊情形：

• $P(X=0)\approx P(Y<0.5)$
• $P(X=n)\approx P(Y>n-0.5)$

直觉：把每个整数点 $k$ 想成区间 $[k-0.5,k+0.5]$，让面积与离散概率对应。

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2.6 三种近似关系总结

近似	条件	公式
Poisson 近似 Binomial	$n\ge 100$，$p<0.01$	$\text{Binomial}(n,p)\approx \text{Poisson}(np)$
Normal 近似 Binomial	$npq\ge 5$	$\text{Binomial}(n,p)\approx N(np,npq)$
Normal 近似 Poisson	$\mu \ge 10$	$\text{Poisson}(\mu )\approx N(\mu ,\mu )$

正态近似泊松（含连续性校正）：

$$P(a\le K\le b)\approx \mathrm{\Phi }\left(\frac{b+0.5-\mu }{\sqrt{\mu }}\right)-\mathrm{\Phi }\left(\frac{a-0.5-\mu }{\sqrt{\mu }}\right)$$

为什么 Poisson 也能用正态近似？

因为独立泊松变量之和仍然是泊松：

$$X_i\sim \text{Poisson}(\lambda /n),X=\sum X_i\sim \text{Poisson}(\lambda )$$

由中心极限定理（CLT）：

$$\frac{X-\lambda }{\sqrt{\lambda }}\stackrel{d}{\to }N(0,1)(\lambda \to \mathrm{\infty })$$

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3. 例题集萃

例 1：二项 PMF 计算

某药对患者治愈率 $p=0.7$，治疗 $n=10$ 名病人，恰好治愈 8 名的概率：

$$P(X=8)=(\genfrac{}{}{0ex}{}{10}{8})(0.7{)}^8(0.3{)}^2\approx 0.2335$$

期望治愈数 = $np=7$，标准差 = $\sqrt{npq}=\sqrt{2.1}\approx 1.45$。

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例 2：泊松分布

某医院每周收到约 3 次某罕见病例，问一周内收到 5 次的概率：

$$P(X=5)=\frac{e^{-3}\cdot 3^5}{5!}=\frac{e^{-3}\cdot 243}{120}\approx 0.1008$$

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例 3：正态分布转换

成人男性身高 $X\sim N(170,8^2)$ cm，求身高在 [165, 180] 的人比例。

$$Z_1=\frac{165-170}{8}=-0.625,Z_2=\frac{180-170}{8}=1.25$$$$P=\mathrm{\Phi }(1.25)-\mathrm{\Phi }(-0.625)\approx 0.8944-0.2660=0.6284$$

→ 约 62.8%。

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例 4：正态近似二项 + 连续性校正

$X\sim \text{Binomial}(100,0.4)$，求 $P(X\ge 50)$：

• $\mu =np=40,\sigma =\sqrt{npq}=\sqrt{24}\approx 4.9$
• 用 $Y\sim N(40,24)$ 近似
• 含连续性校正：$P(X\ge 50)\approx P(Y\ge 49.5)=1-\mathrm{\Phi }\left({\displaystyle \frac{49.5-40}{4.9}}\right)=1-\mathrm{\Phi }(1.94)\approx 0.026$

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4. 自测要点（Checklist）

离散分布

• [ ] 离散 vs 连续随机变量的区分
• [ ] PMF、期望、方差的定义与计算
• [ ] 二项分布的四个前提条件，会写 PMF、记住 $np$ 和 $npq$
• [ ] 泊松分布的假设、$\mu =\lambda t$ 的解释、均值=方差的关键性质
• [ ] 泊松→二项的极限推导脉络
• [ ] Poisson 近似 Binomial 的条件与场景

连续分布

• [ ] PDF 的"面积=概率"理解
• [ ] 正态分布 PDF、参数含义、68-95-99.7
• [ ] 任意正态 → 标准正态：$Z=(X-\mu )/\sigma$
• [ ] 用 $\mathrm{\Phi }$ 表查/计算区间概率
• [ ] Normal 近似 Binomial、Normal 近似 Poisson 的条件
• [ ] Yates 连续性校正为什么需要、怎么用

思考题

1. 为什么医院"心脏骤停一周内发生次数"通常用泊松？（罕见 + 独立 + 平稳）
2. 同样是"二项 (n=20, p=0.05)"，分别用 Poisson 和精确公式算 $P(X=2)$，差距多大？
3. 罕见病基因检测：在低风险人群中，"统计显著"的检测结果为什么仍然可能没有临床意义？（提示：结合上一章 PPV）