第 4 章 双样本检验（2-Sample Test）

对应课件 4 2-Sample Test.pdf，覆盖 Rosner 第 8 章。 本章把单样本检验拓展到"两个总体的比较"。关键分歧：两组数据是配对还是独立？两类不同设计对应不同的检验方法。

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1. 比较两个总体的两种思路

设计	配对（Paired）	不配对/独立（Unpaired）
含义	两次观测来自同一个体或配对的两人	两组样本相互独立
例	节食前后的体重；同年龄+同 BMI 配对个体一吃一不吃	一组吃，一组不吃，互不相关
设计	纵向（Longitudinal） 或 配对（Matched Pairs）	横断面（Cross-sectional）
检验	Paired t-test（→ 转化为单样本 t）	Two-sample t-test（独立）

核心思想：能不能"成对取差"，决定了是 Paired 还是 Unpaired。

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1.1 纵向研究（Longitudinal）举例

研究新饮食对体重的影响：

1. 测量基线体重
2. 一段时间后筛出严格执行饮食的人
3. 测量随访体重
4. 比较 baseline vs follow-up

→ 同一批人前后两次测量 = 配对数据

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1.2 横断面研究（Cross-sectional）举例

• 同一时刻测：吃饮食组 vs 没吃饮食组的体重
• 两组不同个体
• → 独立数据

但研究者通常会按重要协变量平衡两组（年龄、性别、BMI、活动水平），减少混杂。

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2. 配对 t 检验（Paired t-test）

2.1 模型设定

第 $i$ 对的两次观测：

$$X_{1i}\sim N({\mu }_i,{\sigma }^2),X_{2i}\sim N({\mu }_i+\mathrm{\Delta },{\sigma }^2)$$

注意每对都有自己的 ${\mu }_i$。但取差值：

$$d_i=X_{2i}-X_{1i}\sim N(\mathrm{\Delta },{\sigma }_d^2)$$

→ 各对的"个体效应" ${\mu }_i$ 被消掉，$d_i$ 之间独立同分布。问题转化为单样本 t 检验！

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2.2 检验流程

$$H_0:\mathrm{\Delta }=0\text{vs}{H}_1:\mathrm{\Delta }\ne 0$$$$\boxed{{\displaystyle t=\frac{\overline{d}-0}{S_d/\sqrt{n}}\sim t_{n-1}}}$$

其中 $\overline{d}=\frac{1}{n}\sum d_i=\hat{\mathrm{\Delta }}$，$S_d^2=\frac{1}{n-1}\sum (d_i-\overline{d}{)}^2$。

决策规则：$|t|>t_{n-1,1-\alpha /2}$ → 拒绝 $H_0$。

双侧 p 值：

$$p=2\cdot P(T_{n-1}>|t|)$$

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2.3 配对设计的优势

• 每个个体作自己的对照，把"个体差异"全部消掉
• 比起独立设计，功效更高（在效应一定时所需样本量更小）

实际困难：

1. 长期跟踪个体的留存率难
2. 部分研究无法随机分配（伦理/可行性）
3. 找到匹配良好的"双胞胎"对很难
4. 实际中常常只能拿到横断面数据

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3. 独立两样本 t 检验（Unpaired t-test）

3.1 模型与假设

$$X_1\sim N({\mu }_1,{\sigma }_1^2),X_2\sim N({\mu }_2,{\sigma }_2^2)$$$$H_0:{\mu }_1={\mu }_2\text{vs}{H}_1:{\mu }_1\ne {\mu }_2$$

设两组独立，关键问题：两组方差是否相等？

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3.2 假设方差相等：合并方差 t 检验（Pooled-variance t-test）

若 ${\sigma }_1^2={\sigma }_2^2={\sigma }^2$：

$${\overline{X}}_1-{\overline{X}}_2\sim N({\mu }_1-{\mu }_2,{\sigma }^2(\frac{1}{n_1}+\frac{1}{n_2}))$$

合并方差（Pooled Variance）：

$$\boxed{{\displaystyle S_p^2=\frac{(n_1-1)S_1^2+(n_2-1)S_2^2}{n_1+n_2-2}}}$$

检验统计量：

$$t=\frac{{\overline{X}}_1-{\overline{X}}_2}{S_p\sqrt{1/n_1+1/n_2}}\sim t_{n_1+n_2-2}$$

决策：$|t|>t_{n_1+n_2-2,1-\alpha /2}$ → 拒绝 $H_0$。

95% CI 公式：

$$({\overline{X}}_1-{\overline{X}}_2)\pm t_{n_1+n_2-2,1-\alpha /2}\cdot S_p\sqrt{\frac{1}{n_1}+\frac{1}{n_2}}$$

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例：高/低蛋白饮食对大鼠体重

• 高蛋白：$n_1=12,{\overline{X}}_1=120,S_1^2=457.45$
• 低蛋白：$n_2=7,{\overline{X}}_2=101,S_2^2=425.33$

$$S_p^2=\frac{11(457.45)+6(425.33)}{17}=446.18,S_p\sqrt{\frac{1}{12}+\frac{1}{7}}=10.04$$$$t=(120-101)/10.04=1.89,p\approx 0.0757$$

$t_{17,0.975}=2.110$，1.89 < 2.110，不拒绝 $H_0$。

95% CI：$19.0\pm 2.110\cdot 10.04=(-2.2,40.2)$，包含 0，与 p 值结论一致。

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3.3 用 Unpaired 替代 Paired 的代价

设 $X_{1i},X_{2i}$ 来自同一对（实为配对），却用 unpaired 检验：

	Paired	Unpaired
分子	$\overline{d}$	$\overline{d}$（一样）
分母	$S_d/\sqrt{n}$	$\sqrt{2}{S}_p/\sqrt{n}$

如果两次观测高度正相关，$S_d$ 远小于 $\sqrt{2}{S}_p$ → paired 的 t 值更大、p 更小、功效更高。

结论：配对数据必须用 paired t-test！ 否则会损失功效（增加第二类错误）。

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4. 方差相等吗？F 检验（F-test for Variances）

4.1 为什么要检验？

两样本 t 检验的合并方差公式前提是方差相等。如果违反 → 自由度、统计量分布全错。

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4.2 F 分布与统计量

F 分布是两个独立 ${\chi }^2$ 分布之比的分布，右偏、不对称，分子 $d_1$、分母 $d_2$ 两个自由度。

$$F=\frac{S_1^2}{S_2^2}\sim F_{n_1-1,n_2-1}(\text{在 }{H}_0\text{ 下})$$

双侧拒绝域：

$$F<F_{n_1-1,n_2-1,\alpha /2}\text{或}F>F_{n_1-1,n_2-1,1-\alpha /2}$$

双侧 p 值：

• $F\ge 1$：$p=2P(F_{n_1-1,n_2-1}>F)$
• $F<1$：$p=2P(F_{n_1-1,n_2-1}<F)$

F 分布关键性质：$F_{d_1,d_2,p}=1/F_{d_2,d_1,1-p}$，可用此从单边表查双边临界值。

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例：两药降压方差比较

• A 药：$n=12,S_A^2=15.8$
• B 药：$n=10,S_B^2=8.2$

$F=15.8/8.2=1.93$，$d{f}_1=11,d{f}_2=9$。

临界值（$\alpha =0.05$）：$F_{11,9,0.025}=0.277,F_{11,9,0.975}=3.52$。

0.277 < 1.93 < 3.52 → 不拒绝，方差差异不显著。

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5. 方差不等：Welch t 检验

5.1 总流程

1. 用 F 检验比较 ${\sigma }_1^2$ 和 ${\sigma }_2^2$
2. 不拒绝 → 用 合并方差 t 检验
3. 拒绝 → 用 Welch（Satterthwaite）t 检验

现代实践（包括 R 默认 t.test）通常直接使用 Welch，因为它在方差相等时也几乎不损失功效，更稳健。

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5.2 Welch t 统计量

$$\boxed{{\displaystyle t=\frac{{\overline{X}}_1-{\overline{X}}_2}{\sqrt{{\displaystyle \frac{S_1^2}{n_1}}+{\displaystyle \frac{S_2^2}{n_2}}}}}}$$

Satterthwaite 近似自由度：

$$d^{\prime }=\frac{{({\displaystyle \frac{S_1^2}{n_1}}+{\displaystyle \frac{S_2^2}{n_2}})}^2}{{\displaystyle \frac{(S_1^2/n_1{)}^2}{n_1-1}}+{\displaystyle \frac{(S_2^2/n_2{)}^2}{n_2-1}}}$$

注意：$d^{\prime }$ 通常不是整数，实践中向下取整保守一些。

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例：父亲心脏病史与孩子胆固醇

• 病史组：$n_1=100,{\overline{x}}_1=207.3,s_1=35.6$
• 对照组：$n_2=74,{\overline{x}}_2=193.4,s_2=17.3$

Step 1：方差检验：$F={35.6}^2/{17.3}^2=4.23$

临界值 $F_{99,73,0.975}\approx 1.549$，4.23 > 1.549 → 拒绝 → 方差不等。

Step 2：Welch t：

$$t=\frac{207.3-193.4}{\sqrt{{35.6}^2/100+{17.3}^2/74}}=3.40$$$$d^{\prime }\approx 151$$

$t_{151,0.975}=1.976$，3.40 > 1.976 → 拒绝 $H_0$。

结论：父亲死于心脏病的孩子，胆固醇水平显著更高。

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6. 样本量与功效（Comparison of Two Means）

6.1 等样本量情形

$$Z=\frac{{\overline{X}}_1-{\overline{X}}_2}{\sqrt{{\sigma }_1^2/n+{\sigma }_2^2/n}}\sim N(0,1)(H_0)$$

功效（设 $\mathrm{\Delta }={\mu }_1-{\mu }_2>0$）：

$$\text{Power}=1-\mathrm{\Phi }(z_{1-\alpha /2}-\frac{\mathrm{\Delta }}{\sqrt{({\sigma }_1^2+{\sigma }_2^2)/n}})$$

反解 n（双侧）：

$$\boxed{{\displaystyle n=\frac{({\sigma }_1^2+{\sigma }_2^2)(z_{1-\alpha /2}+z_{1-\beta }{)}^2}{{\mathrm{\Delta }}^2}}}$$

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6.2 不等样本量（$n_2=k{n}_1$）

$$n_1=\frac{({\sigma }_1^2+{\sigma }_2^2/k)(z_{1-\alpha /2}+z_{1-\beta }{)}^2}{{\mathrm{\Delta }}^2},n_2=\frac{(k{\sigma }_1^2+{\sigma }_2^2)(z_{1-\alpha /2}+z_{1-\beta }{)}^2}{{\mathrm{\Delta }}^2}$$

单侧检验：把 $z_{1-\alpha /2}$ 换成 $z_{1-\alpha }$。

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例：糖尿病与非糖尿病收缩压比较

• ${\mu }_1=140.5,{\sigma }_1=18.2$（糖尿病）
• ${\mu }_2=132.1,{\sigma }_2=15.7$（非糖尿病）
• 双侧 $\alpha =0.05$，$1-\beta =0.8$，预期 $n_2=2n_1$（$k=2$）

$$n_1=\frac{({18.2}^2+{15.7}^2/2)(1.96+0.84{)}^2}{(140.5-132.1{)}^2}=\frac{(331.24+123.245)(7.84)}{70.56}\approx 50.5\to 51$$

$n_2=2\times 51=102$。

→ 共需 51 名糖尿病患者 + 102 名非糖尿病者。

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7. 检验流程速查表（决策树）

两组数据
├─ 配对/匹配？
│   ├─ 是 → Paired t-test（先取差，再做单样本 t）
│   └─ 否 ↓
│
├─ 独立两组
│   ├─ Step 1: F-test 比较方差
│   │
│   ├─ 方差相等 → Pooled-variance t-test
│   └─ 方差不等 → Welch t-test（Satterthwaite df）
│
└─ 两组均值差的 95% CI 同步给出

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8. 自测要点（Checklist）

配对数据

• [ ] Paired vs Unpaired 的判定标准
• [ ] 为什么 Paired t-test 等价于"差值的单样本 t"
• [ ] Paired 设计的功效优势从何而来（消除个体效应）
• [ ] 把配对当独立处理的危害

独立两样本

• [ ] 合并方差公式的加权来源（按自由度加权）
• [ ] 合并 t 检验的自由度 $n_1+n_2-2$
• [ ] F 检验的非对称性，双侧拒绝域如何取
• [ ] Welch t 统计量与 Satterthwaite 自由度公式
• [ ] 现代默认为何首选 Welch

样本量与功效

• [ ] 双样本 $n$ 公式的来源
• [ ] 不等样本量情形下两组人数的非对称
• [ ] 单/双侧、是否对称对样本量的影响

思考题

1. RCT 中如果"在每对受试者内部随机分配 A/B"，得到的数据是配对还是独立？
2. $n_1=10,n_2=10$，$s_1=10,s_2=2$，${\overline{X}}_1-{\overline{X}}_2=5$。先做 F、再做 t，结果会怎样？
3. 经费有限时，"两组各 50 人"和"配对设计 50 对"哪个更划算？
4. 大样本下 Welch、Pooled、z 三种检验在结果上有差异吗？为什么？