第 16 章：因果推断基础

统计关联描述“共同出现”，因果效应回答“如果把同一个研究对象的处理状态改变，结果会怎样”。从关联跨越到因果，需要研究设计或不可由数据单独验证的识别假设。

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0. 知识图谱

图表渲染中…

因果分析必须依次回答：

1. 处理、结果和目标总体是什么？
2. 目标因果量是什么？
3. 哪些假设使它能由观测分布识别？
4. 在识别成立后，用什么估计量？
5. 哪些诊断和敏感性分析能说明结论是否稳健？

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1. 二元变量的关联度量

令 $Z\in \{0,1\}$ 为处理，$Y\in \{0,1\}$ 为结果。记

$$p_z=P(Y=1\mid Z=z).$$

1.1 风险差

$$RD=p_1-p_0.$$

它有直接的概率差解释。例如 $RD=0.08$ 表示处理组结果发生率高 8 个百分点。

1.2 风险比

$$RR=\frac{p_1}{p_0}.$$

$RR=1$ 表示无边缘关联。

1.3 优势比

$$OR=\frac{p_1/(1-p_1)}{p_0/(1-p_0)}.$$

当结果罕见时，$OR\approx RR$；结果不罕见时，OR 往往看起来比 RR 更远离 1，不能把二者混用。

若各单元格概率均为正，则

$$RD=0⟺RR=1⟺OR=1,$$

但它们对效应大小的刻画不同。

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2. 混杂与 Simpson 悖论

混杂变量 $X$ 同时影响处理 $Z$ 和结果 $Y$。若忽略 $X$，处理组与对照组可能本来就不是可比人群。

肾结石治疗例子

汇总数据中：

治疗	成功	失败	成功率
开放手术	273	77	78.0%
小穿刺	289	61	82.6%

边缘上似乎小穿刺更好。但结石大小同时影响治疗选择和成功率。按结石大小分层后，两个层内都可能显示开放手术成功率更高。

反转的原因不是算术矛盾，而是两种治疗面对的病例构成不同：更困难的大结石更常接受开放手术。边缘成功率混合了处理效应和病例严重程度。

因此

$$E(Y\mid Z=1)-E(Y\mid Z=0)$$

通常只是关联，不自动等于因果效应。

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3. 潜在结果模型

对个体 $i$ 定义两个潜在结果：

$$Y_i(1)=\text{个体 }i\text{ 接受处理时的结果},$$$$Y_i(0)=\text{个体 }i\text{ 接受对照时的结果}.$$

观测结果满足一致性关系

$$Y_i=Z_i{Y}_i(1)+(1-Z_i)Y_i(0).$$

每个个体只能处于一种处理状态，所以只能看到两个潜在结果之一。缺失的那个是反事实。这就是因果推断的基本困难。

3.1 个体处理效应

$${\tau }_i=Y_i(1)-Y_i(0).$$

通常无法直接识别，因为无法同时观察同一个体的两种状态。

3.2 平均处理效应

$$ATE=E[Y(1)-Y(0)].$$

它针对目标总体的平均因果效应。

3.3 ATT 与 ATC

$$ATT=E[Y(1)-Y(0)\mid Z=1],$$$$ATC=E[Y(1)-Y(0)\mid Z=0].$$

若处理组比例为 $\pi =P(Z=1)$，则

$$ATE=\pi ATT+(1-\pi )ATC.$$

ATE、ATT 与 ATC 面向不同人群，在效应异质时数值可能明显不同。

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4. SUTVA、一致性与干扰

稳定单元处理值假设通常包括：

1. 处理版本明确：同一个 $Z=1$ 不应混合实质不同的干预；
2. 无个体间干扰：个体 $i$ 的结果只取决于自己的处理，而不取决于他人的处理。

若疫苗接种具有群体免疫、社交网络中的信息会扩散、班级教学会影响同学，则无干扰可能失败。此时潜在结果应写成整个处理向量的函数

$$Y_i(\mathbf{Z}),$$

需要定义直接效应、溢出效应或总体策略效应。

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5. 随机化实验

随机化使处理分配独立于潜在结果：

$$Z\perp \{Y(1),Y(0)\}.$$

于是

$$E[Y(1)]=E(Y\mid Z=1),E[Y(0)]=E(Y\mid Z=0),$$

从而

$$ATE=E(Y\mid Z=1)-E(Y\mid Z=0).$$

随机化把因果效应转化为可观测均值差，这是实验被称为因果识别“黄金标准”的原因。

5.1 Bernoulli 随机化

每个个体独立地以概率 $p$ 接受处理：

$$Z_i\stackrel{i.i.d.}{\sim }\mathrm{Bernoulli}(p).$$

优点是分配独立、实施简单；缺点是处理组人数随机，极端情况下可能严重不平衡。

5.2 完全随机化

固定恰好 $n_1$ 人接受处理，从所有

$$(\genfrac{}{}{0ex}{}{n}{n_1})$$

种分配中等概率抽取。组容量精确平衡，但不同个体的处理指标并不独立。

5.3 分层随机化

按预处理协变量（如性别、医院、疾病阶段）分层，在每层内完全随机化。这样能保证关键离散协变量在处理组和对照组内平衡。

5.4 重随机化

连续或高维协变量难以精确分层时，可反复生成完全随机分配，只有在平衡准则满足时才接受。例如使用协变量均值差的 Mahalanobis 距离

$$M=({\overline{X}}_1-{\overline{X}}_0{)}^T{S}_X^{-1}({\overline{X}}_1-{\overline{X}}_0)$$

并要求 $M\le a$。接受规则必须预先确定，分析应与实际随机化机制一致。

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6. Fisher 随机化检验

考虑 sharp null

$$H_0:Y_i(1)=Y_i(0)quad\text{对每个 }i.$$

在该假设下，观测到的 $Y_i$ 同时等于两种潜在结果，因此对任何可能处理分配都能计算结果和检验统计量。

步骤：

1. 固定观测结果 $Y$；
2. 按实验设计生成所有或大量允许的处理分配 $Z^{(b)}$；
3. 计算每个分配下的统计量 $T(Z^{(b)},Y)$；
4. 计算至少与实际统计量同样极端的比例。

Monte Carlo 随机化 p 值常写为

$$\hat{p}=\frac{1+\sum _{b=1}^{B}I\{|T_b|\ge |T_{obs}|\}}{B+1},$$

加 1 可以避免有限模拟下得到 0。

sharp null 比 $ATE=0$ 更强：后者允许正负个体效应相互抵消，前者要求每个人的效应都为 0。

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7. 观察性研究的识别假设

7.1 条件可忽略性

$$\{Y(1),Y(0)\}\perp Z\mid X.$$

含义是：给定观测协变量 $X$ 后，处理分配可视为随机。它也称无未测量混杂或 unconfoundedness。

这个假设无法仅由观测数据检验，因为它涉及从未同时观察的潜在结果。其合理性依赖研究设计、领域知识以及是否测量了所有共同原因。

7.2 Positivity / Overlap

$$0<P(Z=1\mid X=x)<1$$

应在目标总体中的所有相关 $x$ 上成立。如果某类人必然接受处理，就没有同类对照可用于估计其反事实结果。

positivity 分为：

• 结构性违反：某类人按制度绝不可能接受某处理；
• 有限样本重叠差：理论概率非零，但样本中几乎没有对应个体。

前者需要重新定义目标总体或 estimand，后者导致高方差和模型外推。

7.3 识别公式

在一致性、条件可忽略性和 positivity 下，

$$E[Y(z)]=E_X\{E(Y\mid Z=z,X)\}.$$

因此

$$ATE=E_X[m_1(X)-m_0(X)],$$

其中

$$m_z(x)=E(Y\mid Z=z,X=x).$$

这就是 outcome regression / g-formula 的基础。

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8. 分层估计

若 $X$ 只有有限个取值，可在每层计算处理与对照均值差：

$$\hat{\tau }(x)={\overline{Y}}_{1x}-{\overline{Y}}_{0x}.$$

再按目标总体层比例加权：

$${\hat{\tau }}_{str}=\sum _x\hat{P}(X=x)\hat{\tau }(x).$$

它直观地实现了“只比较背景相同的人”。但当协变量很多时，层数指数增长，大量层会为空，这就是维数灾难。

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9. 回归调整

拟合结果模型

$$m_z(x)=E(Y\mid Z=z,X=x),$$

再标准化到目标样本：

$${\hat{\tau }}_{reg}=\frac{1}{n}\sum _{i=1}^n[{\hat{m}}_1(X_i)-{\hat{m}}_0(X_i)].$$

9.1 线性模型

最简单模型

$$Y={\beta }_0+\tau Z+{\beta }^{T}X+\epsilon$$

假定处理效应在所有 $X$ 上相同。若加入交互

$$Y={\beta }_0+\tau Z+{\beta }^{T}X+Z{\gamma }^{T}X+\epsilon ,$$

则条件效应为

$$E[Y(1)-Y(0)\mid X=x]=\tau +{\gamma }^{T}x.$$

若协变量先中心化，$\tau$ 更接近样本平均协变量水平处的处理效应。

9.2 二元结果

可用 logistic 回归估计条件概率，但 ATE 应由预测概率差计算：

$$\hat{\tau }=\frac{1}{n}\sum _i[\hat{P}(Y=1\mid Z=1,X_i)-\hat{P}(Y=1\mid Z=0,X_i)].$$

logistic 模型中 $Z$ 的系数是条件 log-odds ratio，不等于风险差 ATE。

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10. 倾向得分

倾向得分定义为

$$e(X)=P(Z=1\mid X).$$

若处理在给定 $X$ 后可忽略，则给定一维的 $e(X)$ 后仍可忽略：

$$\{Y(1),Y(0)\}\perp Z\mid e(X).$$

同时，倾向得分具有平衡性质

$$Z\perp X\mid e(X).$$

这使高维协变量调整可转化为倾向得分分层、加权或匹配。但倾向得分不是结果模型，也不应只按处理预测准确率评价。真正要检查的是调整后的协变量平衡。

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11. 逆概率加权

利用恒等式

$$E\left[\frac{ZY}{e(X)}\right]=E[Y(1)],$$$$E\left[\frac{(1-Z)Y}{1-e(X)}\right]=E[Y(0)],$$

可得 Horvitz-Thompson 型估计量

$${\hat{\tau }}_{HT}=\frac{1}{n}\sum _{i=1}^n[\frac{Z_i{Y}_i}{{\hat{e}}_i}-\frac{(1-Z_i)Y_i}{1-{\hat{e}}_i}].$$

每个个体按“接受自己实际处理的概率倒数”加权，从而构造一个加权伪总体，使处理与协变量近似独立。

11.1 Hájek 归一化

$${\hat{\mu }}_1^H=\frac{\sum _i{Z}_i{Y}_i/{\hat{e}}_i}{\sum _i{Z}_i/{\hat{e}}_i},$$$${\hat{\mu }}_0^H=\frac{\sum _i(1-Z_i)Y_i/(1-{\hat{e}}_i)}{\sum _i(1-Z_i)/(1-{\hat{e}}_i)},$$$${\hat{\tau }}_H={\hat{\mu }}_1^H-{\hat{\mu }}_0^H.$$

归一化估计通常在有限样本更稳定，但会引入小量偏差。

11.2 权重诊断

必须检查：

• 倾向得分在两组的重叠区间；
• 最大权重与权重分布；
• 加权后协变量标准化均值差；
• 有效样本量$$n_{eff}=\frac{(\sum _i{w}_i{)}^2}{\sum _i{w}_i^2}.$$

极端权重表明某些反事实只能依靠少量观测推断。截尾或稳定权重可降低方差，但会改变偏差与目标总体，应明确报告。

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12. 双稳健与 AIPW

把结果回归与倾向得分加权结合：

$${\hat{\tau }}_{AIPW}=\frac{1}{n}\sum _{i=1}^n[{\hat{m}}_1(X_i)-{\hat{m}}_0(X_i)+\frac{Z_i\{Y_i-{\hat{m}}_1(X_i)\}}{\hat{e}(X_i)}-\frac{(1-Z_i)\{Y_i-{\hat{m}}_0(X_i)\}}{1-\hat{e}(X_i)}].$$

结构可理解为

$$\text{回归预测差}+\text{处理组残差修正}-\text{对照组残差修正}.$$

双稳健性质：若结果模型 $m_z(X)$ 或倾向模型 $e(X)$ 至少一个正确，估计仍相合。若两者都正确，可达到半参数效率下界。

双稳健不等于“双重保险”：

• 两个模型都严重错误时可能表现更差；
• positivity 差时残差修正仍可能被极端权重放大；
• 使用复杂机器学习时，应通过样本拆分或 cross-fitting 减少过拟合带来的经验过程偏差。

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13. 匹配

匹配为处理组个体寻找协变量相近的对照，反之亦然，以近似填补缺失潜在结果。

常见选择：

• 最近邻匹配；
• 是否允许重复使用对照；
• 1 对 1 或 1 对多；
• caliper：只允许距离小于阈值；
• 在原始协变量、Mahalanobis 距离或倾向得分上匹配。

匹配后的关键不是“匹配算法运行成功”，而是：

1. 匹配后协变量是否平衡；
2. 丢弃了哪些个体，目标 estimand 是否从 ATE 变成重叠人群或 ATT；
3. 标准误是否考虑匹配结构和重复匹配；
4. 是否仍可能存在未观测混杂。

倾向得分把多维协变量压缩为一维平衡分数，但不同倾向分相近不保证每一个关键协变量都在有限样本中平衡，因此仍需逐项诊断。

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14. 不依从与主层类型

设 $Z$ 是随机分配或鼓励，$D$ 是实际接受处理。对每个人定义

$$D_i(1),D_i(0).$$

按二者组合分为：

类型	$D(1)$	$D(0)$	含义
始终接受者	1	1	无论分配如何都接受
依从者	1	0	按分配行动
反抗者	0	1	与分配相反
从不接受者	0	0	无论分配如何都不接受

随机分配 $Z$ 对结果的意向处理效应为

$$IT{T}_Y=E(Y\mid Z=1)-E(Y\mid Z=0),$$

对实际处理的第一阶段效应为

$$IT{T}_D=E(D\mid Z=1)-E(D\mid Z=0).$$

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15. 工具变量与 LATE

把 $Z$ 作为实际处理 $D$ 的工具变量，需要：

1. 相关性：$Z$ 确实改变 $D$；
2. 独立性：$Z$ 与潜在结果、潜在处理类型独立；
3. 排除限制：$Z$ 只通过 $D$ 影响 $Y$；
4. 单调性：$D_i(1)\ge D_i(0)$，没有反抗者。

在这些条件下，依从者局部平均处理效应

$$LATE=E[Y(1)-Y(0)\mid \text{complier}]=\frac{IT{T}_Y}{IT{T}_D}.$$

LATE 只属于由工具变量推动而改变处理状态的依从者，不一定能推广为 ATE。

15.1 线性 IV 与两阶段最小二乘

结构模型

$$Y=\alpha +\tau D+{\beta }^{T}X+\epsilon$$

中，若 $D$ 与 $\epsilon$ 相关，OLS 有内生性偏差。两阶段最小二乘：

1. 第一阶段用 $Z,X$ 回归 $D$，得到 $\hat{D}$；
2. 第二阶段用 $\hat{D},X$ 回归 $Y$。

实际标准误不能把第二阶段当作普通回归直接计算，应使用正确的 2SLS 方差公式或软件实现。

弱工具使第一阶段信号很小，导致有限样本偏差、重尾分布和不可靠置信区间。第一阶段显著并不自动证明排除限制成立。

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16. 阴性对照

当担心未观测混杂 $U$ 时，可引入与 $U$ 相关、但按科学知识不应具有目标因果路径的变量。

16.1 阴性对照暴露

变量 $W$ 与混杂相关，但不应直接影响结果。若 $W$ 在调整后仍与结果相关，提示残余混杂或模型错误。

16.2 阴性对照结果

变量 $V$ 与混杂相关，但不应受处理影响。若处理与 $V$ 仍有关联，也提示未控制混杂。

阴性对照最直接的用途是诊断。若希望进一步非参数识别因果效应，还需要完备性、桥函数或离散矩阵可逆等额外条件，不能仅凭一个阴性对照变量自动消除混杂。

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17. 识别、估计与检验必须分开

因果分析常见的逻辑错误是：估计方法很复杂，于是误以为因果假设也被验证。实际上：

• 识别：在总体层面，观测分布和假设是否唯一决定目标因果量；
• 估计：有限样本中如何逼近已识别的量；
• 推断：如何量化估计误差；
• 敏感性分析：识别假设偏离时结论如何变化。

回归、神经网络、倾向得分或双稳健方法主要解决估计问题。若存在未测量混杂，它们不能仅靠拟合能力恢复不存在的信息。

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18. 实际分析流程

第一步：定义 estimand

明确 ATE、ATT、LATE、风险差、风险比，或某个时间点的平均结果。先定义目标，后选择算法。

第二步：画出因果结构

列出处理前共同原因、处理后的中介、碰撞点和潜在工具变量。不要机械地“控制所有变量”：控制中介会改变目标效应，控制碰撞点可能引入偏差。

第三步：说明识别假设

随机化、条件可忽略性、positivity、排除限制、单调性等必须明确写出。

第四步：检查设计与重叠

查看处理组/对照组样本量、倾向得分重叠、权重、协变量平衡和缺失机制。

第五步：使用至少一种主分析方法

根据设计选择均值差、分层、回归、IPW、AIPW、匹配或 IV。

第六步：量化不确定性

使用与设计和估计量相匹配的解析标准误、bootstrap、随机化分布或影响函数。

第七步：做敏感性分析

改变模型规格、权重截尾、目标人群、未观测混杂强度或排除限制，检查结论是否稳定。

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19. 常见错误

错误 1：把显著回归系数直接叫作因果效应

回归系数只有在处理定义、无混杂、一致性、positivity 和模型条件成立时才有相应因果解释。

错误 2：把 propensity score 当成结果预测分数

倾向得分建模的目标是实现协变量平衡，不是最大化 AUC。

错误 3：忽略 overlap

即使模型能输出 0.001 或 0.999 的概率，也不表示数据对相应反事实有充分支持。

错误 4：把双稳健理解为永远可靠

双稳健要求两个工作模型至少一个正确，且仍依赖因果识别假设和重叠。

错误 5：把 LATE 报告成总体平均效应

LATE 针对依从者，其人群由具体工具变量定义。

错误 6：根据观测结果事后修改随机化规则

随机化检验必须按真实设计产生零分布。

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20. 本章复习清单

核心内容	需要做到
关联量	会计算并区分 RD、RR、OR
Simpson 悖论	能解释分层与汇总方向为何反转
潜在结果	会定义 $Y(1),Y(0)$、ATE、ATT、ATC
基本困难	说明为何个体效应通常不可直接观察
随机化	区分 Bernoulli、完全、分层与重随机化
随机化检验	理解 sharp null 与分配零分布
可忽略性	会写 $\{Y(1),Y(0)\}\perp Z\mid X$
Positivity	理解无重叠为何导致不可识别或外推
回归估计	会写 g-formula 标准化估计
IPW	会写 HT、Hájek 并检查极端权重
AIPW	会解释结果模型和倾向模型的两项修正
匹配	能区分匹配算法与平衡诊断
IV/LATE	会写 Wald 比率并说明四个关键假设
阴性对照	理解诊断作用与额外识别条件

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21. 全章主线

相关不等于因果
  -> 用潜在结果定义“改变处理会怎样”
  -> 用随机化或可忽略性等假设识别反事实均值
  -> 用回归、加权、匹配或双稳健方法估计
  -> 当无混杂不可信时考虑 IV、阴性对照与敏感性分析
  -> 始终区分目标人群、识别假设、估计误差与可推广性